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行业动态

政策驱使下,我国将加快临床急需和罕见病药品的审评审批

 2019年1月17日至18日,全国药品注册管理和上市后监管工作会议在京召开。国家药品监督管理局局长焦红提到,要加快临床急需和罕见病治疗药品的审评审批,制定鼓励药物研发创新的政策。

 

相关数据显示,全球约有7000种罕见病,且罕见病药物多为国外研制。据了解,在过去很长一段时间内,国外的罕见病治疗药物、临床急需药物因为审批审评程序复杂,短时间内难以进入我国市场,造成我国患者一些治疗难以得到保障。

为保障人民用药需求,我国相继发布多项关于药品审批审评工作的文件。

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早在2017年12月27日,《临床急需药品有条件批准上市的技术指南(征求意见稿)》就提出,拟用于预防或治疗严重疾病或降低疾病进展至更严重程度的药品,包括治疗罕见病的药品,可申请有条件批准上市。
2018年8月8日,国家药审中心发布《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》,拟对近年来美国、欧盟或日本批准上市的48个新药,按照优先审评审批程序,加快审评审批。

同时国家药品监督管理局会同国家卫生健康委员会发布了《临床急需境外新药审评审批工作程序》及申报资料要求,为境外新药上市的审评审批工作加快速度。

通知指出,该名单重点考虑近年来美国、欧盟或者日本批准上市我国尚未上市的用于罕见病治疗的新药,以及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病,且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。

纳入境外已上市临床急需新药名单的药品,尚未进行申报的或正在我国开展临床试验的,经申请人研究认为不存在人种差异的,均可提交或补交境外取得的全部研究资料和不存在人种差异的支持性材料,直接提出上市申请,国家药品监督管理局将按照优先审评审批程序,加快审评审批。 
此次通知表明,我国对境外临床急需、罕见病药物的审批审评进一步提速。



随着优先审评审批速度的加快,新药在我国上市的速度不断提高。2018年11月1日,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布《第一批临床急需境外新药名单》,40个临床急需境外新药进入该名单,且有望提前在国内上市。

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这40个药物包括治疗多中心卡斯特莱曼病的Siltuximab(活性成分,下同)、治疗多发性硬化症的Fingolimod Hcl Ora Lcapsules、 治疗戈谢病的Eliglustat等罕见病治疗药物,以及一部分具有新的作用机制或疗效明显,且优于现有治疗药物,为临床提供更多选择的新药。相信在国家政策的支持下,人民群众用药难和看病难将不会再有问题,群众的医疗生活水平也将大大提高!